杭州2016年9月18日电 /美通社/ --
2016年无疑是慢性髓性白血病（简称“慢粒”）治疗捷报频传的“大年”：
5月，美国临床肿瘤学会（ASCO）年度大会上关于一项欧洲临床研究的报告表明：长期规范治疗的患者经尼洛替尼一线治疗后，有可能实现无治疗缓解（treatment free remission, TFR）。[1]
7月12日，中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准达希纳®（尼洛替尼胶囊）用于慢粒一线治疗。
8月，《中华血液学杂志》发表了中华医学会血液学分会编撰的《中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南。（2016 年版）》，推荐尼洛替尼为慢性期慢粒患者一线治疗选择之一。指南首次指出：TKI 治疗获得深度分子学反应持续超过2 年的患者部分能够获得长期的无治疗缓解，即功能性治愈。[2]
*现阶段停药只在临床研究中进行，随意停药有风险。
*中国的MR4.5检测目前尚未标准化，标准化工作正在进行中。
近日，中国慢性髓性白血病诊疗新进展研讨会暨达希纳®一线上市新闻发布会在杭州黄龙饭店隆重举行。上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授、北京大学人民医院的黄晓军教授、中国医学科学院血液病医院的王建祥教授、苏州大学附属第一医院的吴德沛教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授等出席了此次新闻发布会。
会上，专家们解读新版《中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南》，探讨达希纳®一线获批对慢粒治疗的巨大推动作用，并就如何早日实现慢粒的“功能性治愈”提出保障路径。
达希纳®慢性髓性白血病一线治疗适应症的获批是中国慢粒治疗的又一个里程碑，这意味着新诊断的慢粒患者可以直接接受达希纳®治疗，从而更快达到深层分子学缓解。此外，欧洲临床研究方面的进展表明：无治疗缓解（TFR），即功能性治愈，成为慢粒治疗的更高目标。
可治、可控到可愈-- 三部曲铺就希望之路
会上， 专家们首先对慢粒进行了介绍。慢性髓性白血病，俗称“慢粒”占成人白血病的15%，全球年发病率为1.6-2/10万。[3]在中国几个地区的流行病学调查显示慢粒发病率为0.39-0.55/10万，但是中国慢粒患者较西方更为年轻化，中位发病年龄为45-50岁，而西方为67岁。[4]慢粒早期多数没有明显体征或者症状；但如果不及时治疗，通常在3到5年内可能进展至终末急性期而导致死亡。[5]
慢粒备受关注，不仅因为其凶险，更因为它是人类历史上第一种可以通过小分子靶向药物进行有效治疗的癌症。伴随药物治疗和检测技术的进步，慢粒更是典范性地诠释了从不治之症到可治，可控，甚至可愈的希望之路。
15年前，虽然造血干细胞移植给患者带来希望，实现可治，但是移植毕竟受限于供者有无、患者年龄等多种因素。分子靶向药物--酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现，打破了这种受限的治疗。如今，持续一线TKI治疗的慢粒患者的10年生存率已经可以达到85%~90%。[6]分子靶向药物是指在细胞分子水平上针对已经明确的致癌位点设计药物，让肿瘤细胞特异性死亡，而不会波及正常组织细胞。慢粒的特异靶点就是Bcr-Abl融合蛋白。
