从可治到可控,分子靶向居功至伟;而“同步高配”、敏感而严格的分子学基因检测也功不可没。聚合酶链反应PCR检测是分子学检测中常用的手段。通过PCR,医生对微小的疾病残留明察秋毫,定期PCR监测能加强依从、个性化调整用药、提升疗效,真正把慢粒转为“慢病”,实现“可控”。
从可控到可愈,慢粒治疗能否再有大的突破?患者能否到达停药门槛而健康生活?2013年的《指南》就提出“功能性治愈”[7],新版指南更积极明确:“尽快达到完全细胞遗传学反应以及更深的分子学反应是CML治疗的远期目标,改善生活质量和功能性治愈是CML治疗的长期目标。”[8]路漫漫其修远-- 从科学家(Virchow 和Bennet)1845年首次发现并描述慢性粒细胞白血病到今天,科学一再突破,曙光不断扩大。谁说不远的将来,人类不会打破慢粒魔咒,实现“治愈”?
规范治疗和监测,更快达成无治疗缓解(TFR)
此次新闻发布会上,无治疗缓解(TFR)成为大家讨论的焦点话题。实现持续的深度分子学反应(功能性治愈的标杆),就可能达成无治疗缓解。正是因为二代靶向药物显著的疗效,使医生与患者对治疗结果的预期不断升高,不仅活得时间长、活得质量好,部分患者还可能实现停药后长期缓解。而循证医学研究和最新指南指明了治愈路径。
与会中我们还了解到,欧洲临床研究的数据表明,接受达希纳®一线治疗的慢性期慢性髓性白血病患者中,6年随访发现累积56%的患者能够获得深层分子学缓解(MR4.5),而MR4.5这个指标是进入无治疗缓解研究的门槛条件。最新的无治疗缓解研究数据表明,获得持续MR4.5的患者停药后,中位随访48周后有超过一半的人维持无治疗缓解状态,无需药物治疗。
达希纳®一线适应症获批,有望帮助慢性髓性白血病患者达到更早、更深的分子学缓解。这将在很大程度上推动慢粒领域的治疗,甚至使患者有希望达到无治疗缓解,从而减轻经济负担和提高生活质量。
今年《中国血液学杂志》也正式发表了《中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南2016版》。新闻发布会中专家为我们解读了最新《指南》的更新,明确了无治疗缓解就是功能性治愈,并进一步明确了更早更深的分子学缓解是患者最终实现无治疗缓解的基础。控制慢粒,目前简便而灵敏的检测方法是PCR。定期PCR疗效检测,为与患者讨论和评估病情创造良好条件,及时知道病情是否得到很好的控制,有无停药的机会及是否已达到治愈的目标,停药才安心、放心。
目标明确,一线药物和随访监测双驱动,通向治愈之路才充满希望!
患者-- 抵达未来之路的源动力
如果慢粒最终实现全面功能性治愈,就有望在人类抗癌历史上创造新的里程碑。这是一个已经给我们展现无限可能和巨大希望的疾病治疗领域。
作为达希纳®的研发公司,诺华以不断探索新方法,改善和延长人类寿命为使命,力争为患者提供更先进的解决方案,改善患者的疾病管理。
慢粒治疗的最近进展能否惠及更多慢粒患者?“慢粒”治疗在中国的演进见证了我国医疗保障事业的发展,目前已经有10余个省份把慢粒纳入了大病医保的范畴。而越早实现无治疗缓解,意味着病人及其家庭健康、尊严、有品质的生活,以及更大的药物经济学价值和各利益攸关方都乐见的社会价值。相信更有力的循证医学证据和更新的指南都有助于相关部门评估以无治疗缓解为目标的新治疗方案。