“神经系统疾病基因治疗产业发展论坛—暨神济昌华科学顾问委员会成立仪式”在中关村生命科学园举办。记者从会上获悉，清华大学科技成果转化企业、重点布局渐冻症等神经系统疾病的神济昌华公司近日已完成千万级种子轮融资，为北京生命科学园创新投资基金独家投资。

神经系统疾病是全球基因治疗产业的“硬骨头”，又是基因治疗产业最重要的应用领域之一。目前针对神经系统疾病的临床药物极其有限，基本处在无药可施状态。其中，渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，英文缩写ALS）是最为恶性的一种神经退行性疾病，迫切需要有效的治疗药物。

“预计可能我与大家能够充分交流的时间只剩几个月了。”在论坛现场，渐冻症患者、京东集团副总裁蔡磊用略带沙哑的嗓音向与会者交流自己的心路历程，这句语调平静却充满紧迫感的话语让在场听众深感震撼。蔡磊的报告引起与会者强烈共鸣，大家就渐冻症与罕见病展开了激烈讨论。

作为科学家创业的代表，清华大学药学院教授鲁白，基础医学系主任、教授林欣均提出，高校科学家的优势在于在一个细分领域深耕多年，往往能获得突破性的原创成果。而成果转化需要组建科学家、商业运作和企业管理人才并重的人才团队，推动创新成果转化。在此过程中，基础科研和产业转化又可以相互促进，协同发展。

清华大学技术转移院院长助理王玉柱介绍，清华正在不断完善和鼓励基础科研向产业转化的制度与体系，神济昌华是其中一个典型代表。据了解，神济昌华位于北京市昌平区中关村生命科学园，是从事创新药物研发为主的生物科技公司，创始团队均来自清华大学。该团队重点布局ALS，主要聚焦肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脑卒中（Stoke）、帕金森病（PD）、阿尔兹海默症（AD）等神经系统疾病，尤其是神经退行性疾病，期望最终能够为人类解决这些重大的医疗健康难题。团队首席科学家、清华大学医学院贾怡昌研究员在ALS领域默默深耕近十年，已取得ALS新靶点的重大突破。

为加速推动神经系统疾病基因治疗的进展，神济昌华科学顾问委员会现场成立，中国科学院院士王以政、北医三院副院长兼神经科主任樊东升、京东副总裁蔡磊、鲁白、林欣教授等业界资深人士成为顾问委员会首批专家。

近年来，随着基础研究领域长足进展，全球基因治疗从研发到临床应用进入发展快车道，或将成为抗体药物之后生物医药产业重点发展方向之一。据弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）分析，预计至2025年，全球基因治疗市场规模将达到近305.4亿美元，中国将达到178.9亿美元。 

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