2022年3月3日，科济药业（股票代码：2171.HK），一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司，今日公告，公司自主研发的CAR-T细胞候选产品CT041获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）同意进入确证性Ⅱ期临床试验，主要治疗既往接受过至少二线治疗失败的Claudin18.2（CLDN18.2）表达阳性的晚期胃癌/食管胃结合部腺癌（GC/GEJ），该试验旨在评估CT041治疗晚期胃癌/食管胃结合部腺癌的有效性和安全性。

截至发稿日，CT041为全球首个且唯一进入到确证性Ⅱ期临床试验的用于治疗实体瘤的CAR-T细胞候选产品。

根据Globocan 2020数据统计，胃癌是全球第五大常见癌症，2020年全球胃癌新发病例达108.9万，死亡病例为76.8万例。其中，中国新发病例数达47.8万，占全球新发病例约43%，死亡病例37.3万例，占全球死亡病例数近50%。在中国，胃癌疾病负担重，晚期胃癌5年生存率很低，胃癌治疗亟需新的疗法来打破现有的治疗瓶颈。

CT041作为一种潜在全球同类首创（First-in-class）的、针对CLDN18.2靶点的自体CAR-T细胞候选产品，在正在进行的临床试验中表现出前景光明的治疗效果及良好的安全性。2021年9月ESMO大会公布的研究者发起试验最新数据表明，在既往接受至少2线治疗失败、接受II期推荐剂量(RP2D) 2.5×108 CT041细胞治疗的18例胃癌/食管胃结合部腺癌患者中，客观缓解率达61.1%。历史数据表明，至少2线治疗失败的胃癌患者，化疗药物或抗血管生成多激酶抑制剂的客观缓解率约为4%~8%，抗PD-1单抗的客观缓解率约为11%。

CT041既往重要监管里程碑事件一览：

2020年，CT041获美国FDA授予“孤儿药”资格，用于治疗胃癌/食管胃结合部腺癌；

2021年，CT041获欧洲药品管理局（EMA）授予“孤儿药产品”资格，用于治疗晚期胃癌；

2021年，CT041获EMA授予“优先药物”（PRIME）资格，用于治疗晚期胃癌。CT041亦是全球首个入选PRIME计划的实体瘤CAR-T产品；

2022年，CT041获美国FDA授予“再生医学先进疗法”（RMAT）资格，用于治疗Claudin18.2 （CLDN18.2）阳性的晚期胃癌/食管胃结合部腺癌（GC/GEJ）。据公开可查的资料显示，CT041是全球首个获RMAT资格的实体瘤CAR-T产品。

北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任、Ⅰ期临床病区主任、北京市肿瘤防治研究所副所长沈琳教授表示：

“胃癌是中国大癌，每年新患病例数在50万左右，但针对至少二线治疗失败后的胃癌患者的治疗手段非常有限，现有药物包括抗PD1单抗的中位无进展生存（mPFS）均在两个月左右[1]，迫切需要创新药物。已披露的我们中心牵头开展的CT041的早期数据观察到了超过5个月的mPFS，显示了良好的治疗前景，所以我们非常期待通过接下来的研究来进一步确定其临床获益，推动该产品的发展，争取早日为广大患者提供一个最佳的治疗机会。”

科济药业创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官李宗海博士表示：

“CT041率先在中国进入确证性Ⅱ期临床试验是广大中国患者的福音，也是中国近年来一系列促进医药创新政策支持下的成果。本次获批对科济药业来说只是一个新的起点，我们将通过持续的创新研发为肿瘤患者提供更好的治疗手段，期待 CT041在未来成为胃癌/食管胃结合部腺癌和胰腺癌等恶性肿瘤的骨干疗法，早日惠及全球患者。”

科济药业长期坚持源头创新，公司已建立11款产品管线，均为自主研发且拥有全球权益，已获8个CAR-T产品的临床试验许可（IND），在中国所有CAR-T公司中排名第一。截至2021年12月31日，公司已在全球申请专利300余件，其中授权专利65件。

为了让CAR-T产品尽快惠及更多患者，科济药业在全国同类公司中率先建立了综合性的细胞治疗平台，形成了覆盖质粒生产、慢病毒载体生产、CAR-T细胞产品制备全过程，端对端的生产制造能力。科济药业在上海市金山区建成的商业化生产厂房，取得了中国第一张CAR-T细胞疗法的药品生产许可证，预计每年可支持多达2000名患者的CAR-T治疗；同时，科济药业位于美国北卡罗来纳州三角研究园的总建筑面积3300平方米的生产工厂也已建设完工，助力公司全球化生产能力再上新台阶。

关于CT041

CT041是一种潜在全球同类首创的、靶向CLDN18.2的自体CAR-T细胞候选产品，用于治疗CLDN18.2阳性实体瘤，主要治疗胃癌/食管胃结合部腺癌及胰腺癌。

截至发稿日，CT041为全球唯一已获得美国FDA和中国国家药监局及加拿大卫生部的IND/CTA批准、并正在进行临床试验研究的靶向CLDN18.2的CAR-T细胞候选产品。

除了在中国的研究者发起的试验外，科济药业还在中国启动了一项针对晚期胃癌/食管胃结合部腺癌和胰腺癌的Ib期临床试验，以及在北美启动了一项针对晚期胃癌或胰腺癌的1b期临床试验，亦拟于2022年在北美启动关键2期临床试验。

关于CLDN18.2

CLDN18.2是一种高度选择性的细胞谱系标记物，在70%至80%胃癌患者及约60%胰腺癌患者的癌组织中普遍表达。CLDN18.2在正常组织中的表达严格限于胃黏膜分化的上皮细胞，并不存在于胃干细胞区。CLDN18.2可在正常组织的恶性转化中保留，从而使其在极大比例的原发性转移性胃癌细胞中表达。除胃癌组织外，CLDN18.2在其他类型实体瘤（如胰腺癌及食道癌）中表达。

科济药业在全球范围内率先成功识别、验证并报告CLDN18.2可作为其普遍及高表达的实体瘤的相关抗原，有潜力用于开发治疗实体瘤的CAR-T疗法。

关于科济药业

科济药业（股票代码：2171.HK）是一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司，主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法。我们建立了一个综合细胞治疗平台，其内部能力涵盖从靶点发现、抗体开发、临床试验到商业规模生产。我们通过自主研发新技术以及拥有全球权益的产品管线，以解决CAR-T细胞疗法的重大挑战，比如提高安全性，提高治疗实体瘤的疗效和降低治疗成本。我们的使命是成为能为全球癌症患者带来创新和差异化的细胞疗法，并使癌症可治愈的全球生物制药领导者。

参考资料

[1]Yoon-Koo, Kang, Narikazu, et al. Nivolumab in patients with advanced gastric or gastro-oesophageal junction cancer refractory to, or intolerant of, at least two previous chemotherapy regimens (ONO-4538-12, ATTRACTION-2): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial.[J]. Lancet, 2017.

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