当地时间4月1日，美国Kite（吉利德科学旗下公司）宣布，美国食品药品管理局（FDA）批准Kite 公司的CAR-T 细胞治疗药品Yescarta®用于一线化疗免疫疗法难治或一线化疗免疫疗法后12个月内复发的大B细胞淋巴瘤（LBCL）成年患者。

全球首款获得FDA批准作为LBCL二线疗法的CAR-T药物

此次批准是基于ZUMA-7 的临床研究结果，Yescarta®与既往标准疗法相比，其延长无事件生存期达6.3个月，两年内无疾病进展或无需其他癌症治疗的生存率达到既往标准治疗的2.5倍。此次批准也意味着，Yescarta®成为全球首款获得FDA批准作为LBCL二线疗法的CAR-T药物。而早在2017年，Yescarta®就已获批用于三线及三线以上治疗LBCL成年患者。

对此，哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长、亚洲临床肿瘤学会副主任委员马军教授表示，“这是CAR-T 细胞疗法重大进展。Yescarta®的疗效明显优于过去三十年来复发或难治性LBCL患者的标准疗法，正在从根本上改变人们对血液系统恶性肿瘤治疗的看法。它具有成为新治疗标准的巨大潜力，有能力推动该类患者治疗模式的转变。”

复星凯特CEO黄海表示，“FDA批准Yescarta®用于大B细胞淋巴瘤的二线治疗是个里程碑，为更多淋巴瘤患者带来希望。复星凯特将尽快在中国进行大B细胞淋巴瘤二线治疗注册工作，期待尽快将这一创新疗法带给更多中国患者。”

与既往标准治疗相比，Yescarta®治疗优势明显

FDA是基于ZUMA-7 的临床研究结果做出此次批准。这是全球首个且最大规模的对比CAR-T和过去数十年采用的既往标准治疗的临床试验。它是一项随机、开放标签的全球性、多中心的3期研究，评估一线治疗后12个月内复发或难治性LBCL成年患者接受Yescarta® 或既往二线标准治疗的安全性和有效性。在这项研究中，全球 77 个中心共359名患者按1:1的比例随机分组，接受Yescarta单次输注治疗或既往二线标准治疗。Yescarta®治疗显示出有显著统计学意义的临床优势，无事件生存期（EFS）的改善是既往标准二线治疗的四倍，延长6.3个月（8.3个月vs 2.0个月）；接受Yescarta®治疗的患者两年内无疾病进展或无需其他癌症治疗的生存率是既往标准二线治疗的2.5倍（40.5% vs 16.3%），安全性可控。该研究数据已于 2021 年 12 月在美国血液学会（ASH）年会上公布，并同时发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。

首个NCCN 作为1类推荐的CAR-T 细胞药物

由于Yescarta®具有突出疗效，2022年3月，美国国立综合癌症网络（NCCN）将 其 纳入弥漫性LBCL针对“12个月内复发疾病或原发性难治性疾病”治疗的1类推荐，其也成为所有类型癌症治疗中被 NCCN 作为1类推荐的首个CAR-T细胞药物。

业界分析认为，此次获批是 CAR-T 细胞疗法发展中的一个里程碑，是FDA首次批准CAR-T药物替代多年使用的成熟既往标准治疗，标志着治疗模式的巨大变革，患者仅需接受一次输液治疗而不再是过去的一系列多步骤治疗，并且与既往标准治疗相比，CAR-T 治疗后患者生命质量显著改善。

在中国市场，复星凯特作为复星医药集团与美国Kite合资企业，取得Yescarta®技术授权以及商业化权利。2021年6月份，国家药品监督管理局已正式批准该产品奕凯达®（阿基仑赛注射液）的新药上市申请，成为中国首个获批准上市的细胞治疗类产品，用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性LBCL成人患者。

参考资料：

[1] FDA approves axicabtagene ciloleucel for second-line treatment of large B-cell lymphoma. Retrieved April 1, 2022, from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-axicabtagene-ciloleucel-second-line-treatment-large-b-cell-lymphoma

[2] Yescarta® Receives U.S. FDA Approval as First CAR T-cell Therapy for Initial Treatment of Relapsed or Refractory Large B-cell Lymphoma (LBCL). Retrieved April 1, 2022, from https://www.kitepharma.com/news/press-releases/2022/4/yescarta-receives-us-fda-approval-as-first-car-tcell-therapy-for-initial-treatment-of-relapsed-or-refractory-large-bcell-lymphoma-lbcl

[3] NCCN Guidelines Version 2.2022 Diffuse Large B-Cell Lymphoma

责任编辑：kj005