中新网上海新闻11月14日电（汤彦俊）近日，罕见病靶向药物莫格利珠单抗（商品名：惠尔金®）由哈尔滨血液病肿瘤研究所马军所长开出全国首张处方。该药用于治疗既往接受过系统治疗的复发或难治性 Sézary 综合征 (SS) 或晚期（III/IV）蕈样肉芽肿 (MF)成人患者。此次首方意味着治疗皮肤T细胞淋巴瘤的创新性治疗方案在国内正式落地，有望惠及更多患者。

皮肤T淋巴瘤（CTCL）属于非霍奇金淋巴瘤的一种，CTCL作为罕见病发病率较低。MF和SS是其最常见的两种亚型，可累及患者皮肤、血液、淋巴结和内脏器官。MF和SS两种亚型加起来约占所有CTCL病例的65%。患者普遍生活质量较差，误诊率高且晚期缺乏靶向治疗药物，通常会出现皮损、发痒、疼痛以及不可预知的皮肤症状，并可能会导致进一步的并发症，从而影响患者的生命健康。

与大多数罕见病一样，CTCL也面临着确诊难的问题。由于CTCL与特应性皮炎及银屑病等常见皮肤病相似，患者平均需要2-7年才能得到确诊。“主要原因是这个疾病很狡猾，在早期的症状与某些皮肤病（如湿疹，银屑病）非常相似，非常容易被误诊。临床上需要对疑似病例进行多学科会诊，从而为患者做出精准诊断。”哈尔滨血液病肿瘤研究所马军所长说道，“而随着皮肤外区域出现累及进展速度加快，疾病很快便会进入后期，有些甚至只有短短几个月。这时候我们就需要‘和时间赛跑’，为病人精准用药。”

今年9月，国家卫生健康委发布《第二批罕见病目录》，CTCL正式被纳入。伴随国家罕见病目录不断更新，许多罕见肿瘤患者“用药难”的问题也在改善。由协和麒麟研发的抗癌新药——莫格利珠单抗于去年10月在中国获批上市。作为全球首个获批的CCR4靶向治疗药物，莫格利珠单抗获得了美国FDA的突破性疗法及孤儿药认定，也是中国首个且唯一获批用于治疗SS和MF的靶向CCR4生物制剂。莫格利珠单抗可以靶向C-C趋化因子受体4（CCR4），后者是在SS和MF肿瘤细胞上存在持续表达的一种蛋白质。一旦莫格利珠单抗与CCR4结合，会在人体免疫系统中激活更多的免疫细胞，进而破坏癌细胞。

临床试验结果显示，接受莫格利珠单抗治疗的患者无进展生存期（PFS）显著延长，与伏立诺他治疗相比，中位无进展生存期为7.7个月 vs 3.1个月。总缓解率也明显提高，分别是28% vs 5%，总体耐受性良好，安全性可控。“过去，CTCL并没有很好的治疗方案，患者饱受疾病困扰。如今，我们有了单抗疗法。我们此次开出的莫格利珠单抗全国首方，为患者提供了治疗CTCL的新疗法，也为他们带来了提高生活质量的新希望。该患者已经用药三次，疗效初显，症状改善。“马军所长强调。

马军所长作为国内血液肿瘤领域的专家，长期致力于血液学领域研究，并开创多个领域内首创疗法。在他的领导下，哈尔滨血液病肿瘤研究所在疾病诊治水平、新技术开展等方面取得了良好的成绩，为黑龙江省及全国的诊治整体水平的提高起到了引领作用。哈尔滨血液病肿瘤研究所，已成为东北第一家开展造血干细胞移植的单位，也是中国血液学界四大研究所之一。

马军所长表示：“近年来，国家日益重视罕见病患者群体，对罕见病的关注和扶持力度都在逐步加强。莫格利珠单抗的获批、上市以及全国首方都离不开政府部门及社会各方的重视和支持。在罕见病防治方面，要形成‘医患一家、医药一家、医政一家’的理念，多方联合创新攻关，才能让病人达到更高的临床治愈。希望今后可以看到更多力量协作，继续给予CTCL患者以及其他罕见病患者更多的关爱和帮助，提升他们用药的可及性和可负担性，帮助他们回归正常生活。”（完）