12月23日，记者从国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)网站公示信息上获悉，合源生物科技(天津)有限公司(以下简称合源生物)CNCT19细胞注射液获准纳入“突破性治疗药物”。

据介绍，此次获准纳入“突破性治疗药物”的CNCT19细胞注射液，在CAR(导航T细胞到肿瘤细胞的关键元件)的结构上具有独特的针对CD19靶点的单链抗体序列设计，为其疗效和安全性提供保障。通过科研院所(中国医学科学院血液病医院/中国医学科学院血液学研究所)与企业(合源生物)的深度合作，最终推动科研成果实现产品化，已推进到临床二期。其同时被纳入“突破性治疗药物”意味着其研究和创制具有明显临床优势，一是用于治疗严重威胁生命安全的疾病，二是与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药。

国家血液系统疾病临床医学研究中心主任、中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)副所院长王建祥教授表示：“成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者预后极差，现有治疗模式收效甚微，5年总生存率小于10%，临床需求迫切。CNCT19细胞注射液为这一患者群体带来了突破性的治疗选择和治愈希望。目前，针对成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病在全球范围内还没有CAR-T产品正式获批临床应用，此次国家药品监督管理局药品审评中心将CNCT19细胞注射液纳入突破性治疗药物，充分体现了其临床需求的迫切性，我们将加速临床研究进程，让患者尽早获益于这一突破性疗法。”

数据显示，前期临床研究数据显示，CNCT19细胞注射液在治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病中展现优异疗效和安全性，完全缓解率超过90%，目前最长生存已逾3年，有望成为成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病最具前景临床治疗药物之一。2019年11月29日，CNCT19细胞注射液获得国家药品监督管理局两项新药临床试验许可，分别为治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病的临床试验和治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床试验。目前，两项临床试验均率先进入注册临床II期阶段。

国投招商医药健康首席科学家何如意表示，国家药品监督管理局突破性治疗药物工作程序体现了监管机构鼓励创新和满足临床急需的目的和原则，CNCT19细胞注射液被纳入突破性治疗药物，将会在监管机构的加强指导下，促进药物研发进程，期待CNCT19细胞注射液早日完成临床研究进入临床应用。

合源生物CEO吕璐璐认为，此次纳入的适应症在全球尚无同类产品获批上市，CNCT19细胞注射液针对性满足这一迫切临床需求。团队将在突破性治疗药物这一积极监管政策鼓励下，加速注册临床研究进程，早日实现药物上市，同时注重成本控制、商业化布局、积极对接医保，努力用具有竞争力的价格为患者提供可负担的免疫细胞治疗产品，让老百姓用得起。(记者 张佳星)

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