2025年3月,为全球医药及生命科学行业提供全方位、一体化新药研发和生产服务的能力和技术平台公司——药明康德发布了2024年度业绩报告。报告显示,整体活跃客户近6000家,其中,持续经营业务新增客户1000家。
值得注意的是,年初稍早时,药明康德在摩根大通医疗健康大会(JPM)上的主题演讲中还提到,其早期药物发现和临床前一体化平台持续贡献了公司超过60%的新客户。这两组亮眼的数据背后,药明康德通过CRDMO模式从源头赢得客户的独特优势可见一斑。
据了解,新药研发成本居高不下,在这个过程中,临床前研究的投入不容小觑。在新药发现阶段优选出的PCC(临床前候选化合物),必须历经原料药(API)和制剂开发生产的CMC工作,以及包括药性评价、安全性评价和生物分析等的临床前测试,才能获得IND许可、进入临床研究阶段,再历经1~3期临床试验,最终通过审批,才有机会抵达患者身边。
药明康德的CRDMO平台,提供从药物发现(R)、开发(D)到生产(M)的端到端、一体化服务,而其R端服务就可以针对从分子合成到PCC筛选到IND申请的全过程提供有力支持。
在CRDMO模式下,药明康德早期药物研究业务(R)起到了“流量入口”、开源引流的作用——能够持续把新客户吸引到CRDMO模式的漏斗中,并推动赋能新药管线顺着研究(R)-开发(D)-生产(M)的“管线漏斗”,源源不断从前端流向后端。例如,以小分子管线来看,药明康德2024年报披露,2024年R端成功合成并交付新化合物46万个,D&M管线新增分子1187个,其中366个正是由R到D转化而来。
在R端,药明康德的早期药物发现和临床前一体化平台由化学、生物学、测试三大业务团队联合打造。不同团队之间无缝衔接、形成合力,更深度理解并高效、灵活支持合作伙伴的需求。
化学团队积累了丰富的经验来合成、开发和生产各类分子,包括传统小分子和新型分子,这些分子是新药研发的基石。生物学团队进行靶点的发现和验证,并形成完善的分析检测方法来精确评估分子活性,从而支持候选药物筛选和优化。此后,测试团队也共同参与向客户交付PCC。后续药性评价、安全性评价和生物分析等临床前其他团队加入,进一步助力获得IND申请所需数据。
这样的一体化服务对客户有着明显的吸引力。客户往往倾向于在同一平台使用多项服务,从而减少项目转移的技术和时间成本,加快研发周期。JPM大会上公布的数据显示,在药明康德支持的IND项目中,有超过30%由该一体化平台合力赋能。
在IND之后的临床乃至商业化阶段,药明康德也能够在新药研发全周期中提供端到端赋能,吸引客户持续留在平台,带动下游业务放量:不仅能够提供D&M端支持,也可以提供临床CRO和SMO服务,整合衔接临床前研发和临床研发服务,助力新药持续高效通关。
过去几年,由药明康德化学团队、生物学团队和测试团队共同服务的IND项目收入高速增长,尤其是多肽、siRNA、ADC等新分子种类临床前项目数大幅增长。
这样的成绩背后,也是一次次为客户攻坚克难,创造价值。
例如,在大热的多肽领域,药明康德曾助力韩国D&D Pharmatech重要子公司Neuraly解决GLP-1R/GCGR双靶点分子DD01的IND申报相关开发工作。DD01是一种聚乙二醇偶联的环肽分子,相比常规多肽更为复杂,当时面临巨大的时间压力:需要在4个月内完成用于毒理研究的原料,并在11个月内进一步完成GMP原料、制剂、CMC申报资料等工作,用于IND的申报。药明康德团队以三个合成方案并行验证开路,又在20+工艺条件筛选中开辟全新合成路径作为解决方案;在GMP方面,也始终考虑到原料需分别满足毒理研究和人体研究需求。通过整合API、制剂、分析和CMC工作,最终比客户计划提前一个月完成交付。
类似地,在快速发展的寡核苷酸领域,药明康德也不负期待。目前寡核苷酸疗法肝脏递送的主流方案之一是GalNAc偶联技术,针对一个GalNAc分子高度定制化的GalNAc-siRNA疗法项目,药明康德曾在14个月内完成两款候选分子推进至IND所需的CMC整体工作。对于生产技术极为复杂的PPMO(多肽-吗啉代反义寡核苷酸偶联物)疗法,药明康德的寡核苷酸、多肽、制剂、分析等6个团队多线并进,将一款来自客户的在研疗法仅用11个月推进至IND。
支持IND项目只是帮助合作伙伴加速研发服务的一个缩影。药明康德以赋能早期研发为起点,将创新服务能力渗透至CRDMO全链条,推动更多项目进入后期放量,不仅赢在源头,更为CRDMO业务持续增长积蓄动能。
面对未来,药明康德董事长李革博士说道:“受益于全球客户长期以来的信任和支持,公司将持续在全球建能力、扩规模,提升经营效率,激励和保留人才,更好满足客户日益增长的创新需求,造福全球病患,早日实现‘让天下没有难做的药,难治的病’的伟大愿景。”
责任编辑:kj005
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