由生成式人工智能驱动的临床阶段生物医药科技公司英矽智能（Insilico Medicine）今日宣布，公司已在一项名为BETHESDA的IIa期临床试验（NCT07265570）中完成其创新PHD抑制剂ISM5411的首例受试者给药。该创新候选药物由英矽智能自有生成式AI平台Pharma.AI辅助开发，具有肠道限制性，用于炎症性肠病（IBD）的治疗，其通用名Garutadustat近期获得美国通用名委员会（USAN）正式批准。

这项正在进行的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的IIa期临床研究，缩写名为BETHESDA（Barrier Enhancement Therapy for Healing Enteric Structural Defects & Anomalies，用于肠道缺陷与异常的屏障强化疗法），由中国消化病学领域知名专家、中山大学附属第一医院消化内科学科带头人陈旻湖教授担任主要研究者（Leading PI），后续计划在约80名溃疡性结肠炎（UC）患者中评估 Garutadustat（原名ISM5411）的临床应用潜力，主要涵盖安全性、耐受性和药代动力学（PK）特征，并通过临床缓解/应答、内镜检查、组织病理学与生物标志物等多维度指标探索其有效性信号。

英矽智能临床开发高级副总裁Carol Satler博士表示，"基于I期临床试验的积极结果， Garutadustat 良好的安全性和肠道限制性特征已经得到初步验证，我们期待看到这些优势在溃疡性结肠炎患者群体中的实际转化。Garutadustat 是AI驱动新药开发的突破成果，有望为行业树立新的标杆。我们很高兴看到这款候选药物正式全面开启II期临床试验，同时期待其AI赋能开发的创新机制能为炎症性肠病患者带来新的希望。"

炎症性肠病（IBD）是一种胃肠道慢性复发性炎症疾病，主要包括溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD），不仅严重影响生活质量，还会增加罹患结肠炎相关癌症的风险，影响着全球数百万人。然而，现有疗法主要侧重于免疫反应调节，进而缓解症状，超半数患者对标准治疗反应不足，长期用药可能造成药效衰减，有时还面临感染风险增加。因此，业界迫切需要优于炎症缓解的新机制，促进长期疾病控制和改善预后。

2022年1月，英矽智能提名潜在"同类最佳"口服PHD抑制剂 Garutadustat 为临床前候选化合物，其研发全程由英矽智能自有生成化学引擎Chemistry42驱动，仅合成并筛选了约115个化合物，总共只耗时12个月。

Garutadustat 具有AI赋能的新颖结构，以及结合抗炎活性和修复肠道屏障的独特双重作用机制。此前，Garutadustat 已在澳大利亚和中国完成的两项 I 期临床研究中表现出良好的安全性、耐受性和肠道限制性药代动力学特征。2024年12月， Garutadustat 临床前开发过程和部分实验数据发表在Nature Biotechnology，突显了英矽智能AI驱动药物发现平台的创新性和转化潜力。

此外，英矽智能近期与太景达成对外授权合作，关注PHD项目下的另一款创新候选药物ISM4808，用于慢性肾病（CKD）相关贫血治疗。此项合作总价值达数千万美元，结合太景临床和市场专业知识以及英矽智能AI驱动的药物开发效率和精准性，旨在满足未被满足的医疗需求。

通过整合先进的AI和自动化技术，英矽智能在实际应用案例中展现出效率提升，为AI驱动的药物研发树立了标杆。与传统药物研发平均需要4.5年的时间周期相比，英矽智能在2021至2024年间的自研项目，从立项到提名临床前候选药物（PCC）的平均耗时为12-18个月之间，每个项目仅需合成和测试约60-200 个分子。

关于英矽智能

英矽智能是一家全球先锋生物科技公司，致力于整合人工智能和自动化技术，加速药物发现并推动生命科学领域的创新，赋能人类更长久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港联交所主板挂牌上市，股票代码：03696.HK。

利用自主研发的Pharma.AI 平台和先进的自动化生物学实验室，英矽智能正在为纤维化、肿瘤学、免疫学、疼痛、肥胖和代谢紊乱等未满足的疾病领域提供创新药物解决方案。此外，英矽智能持续将Pharma.AI应用拓展到多元化领域，如先进材料、农业、营养产品及兽医药物。

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