新药研发大体有两条路径:一条是改造药物分子本身,让它更强、更准;另一条是改造药物抵达病灶的方式,让药物去到它本该去的地方。前一条路走的人多,后一条路难在,它要解决的往往不是化学问题,而是生物屏障问题。

近日,一款基于中国自主研发的主动靶向纳米药物递送技术平台开发的YN003注射液,获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的快速通道认定(Fast Track Designation),拟用于治疗脑胶质瘤(包括胶质母细胞瘤)成人患者。

最难的那道屏障

血脑屏障是脑组织的天然保护机制。它由脑毛细血管内皮细胞及其周围结构构成,能够阻挡血液中的大部分物质进入脑内,使中枢神经系统免受毒素与病原侵扰。但这一保护机制不区分敌我——它在挡住有害物质的同时,也让绝大多数抗肿瘤药物无法进入脑内病灶,或即使进入也难以形成足够的浓度。

这使得脑肿瘤成为药物开发中最棘手的领域之一。在其他实体瘤中行之有效的策略,一旦面对颅内病灶,常常在第一步就被拦下。数十年来,如何把药物安全、精准地送进脑内,始终是全球神经肿瘤领域悬而未决的共同课题。

换一种抵达方式

据介绍,YN003采用主动靶向纳米递送技术,思路是不改变药物分子本身,而改变它的运送方式。临床前研究显示,该药物能够穿透血脑屏障,将所包载的药物靶向递送至脑胶质瘤部位并实现富集,在提高局部药物浓度的同时,降低系统性毒副作用及对正常脑组织的损伤;临床前研究还提示,该药物可诱导免疫原性细胞死亡,激活树突状细胞及T细胞介导的适应性免疫应答,从而在直接杀伤肿瘤细胞之外产生持续的免疫效应。上述结果尚需在临床试验中进一步验证。

这一技术平台此前已在另一疾病领域推进至国际多中心临床研究阶段,相关药物已获得中美两国监管机构的临床试验批准。同一套递送逻辑能否在不同器官系统中复用,正是平台型技术区别于单品研发的关键所在。

被认可的与未被证明的

国家卫生健康委员会《脑胶质瘤诊疗指南(2022年版)》显示,脑胶质瘤是最常见的原发性颅内肿瘤,我国年发病率为5~8/10万,其5年病死率在全身肿瘤中仅次于胰腺癌和肺癌。依据2021年版世界卫生组织中枢神经系统肿瘤分类,脑胶质瘤分为1至4级,胶质母细胞瘤属4级。

YN003此前已于2023年11月获得FDA孤儿药资格认定,2026年7月13日获得新药临床试验申请批准。此次获得的快速通道认定,旨在鼓励和加速针对严重疾病、且存在重大未满足临床需求疗法的开发与审评。

需要说明的是,快速通道认定属于加速开发与审评的程序性安排,并不代表药物的有效性与安全性已获认可。YN003目前尚未开展临床试验。与在既有靶点和分子结构上做差异化改造不同,原创性的解决方案往往要走更长、更不确定的路。从实验室到病床,这条路仍然漫长——但方向已经被国际监管体系确认。

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