2026年5月21日至22日，第六届核酸药物产业深度聚焦峰会（I-RNA 2026）在苏州举行。国为GOWELL集团（成都国为）生信遗传学科学家田盛华应邀发表主题演讲，题为“人类遗传学驱动的药物研发：从大样本人群数据到新型治疗靶点的精准转化”。在众多围绕递送系统、化学修饰与临床开发的议程中，这场关于靶点源头创新的分享，呈现了国为在小核酸药物研发上游的独特布局。

△I-RNA 2026分享现场

小核酸赛道高速增长，靶点发现成为关键环节

据医药魔方数据，全球小核酸药物市场规模已从2020年的3.62亿美元增长至2025年的超100亿美元；中国市场同期从约400万美元预计增长至2026年的超5亿美元，年复合增长率超过200%。行业高速发展的同时，一个根本性问题日益凸显：靶点选择的效率与准确性，从根本上深刻影响后续研发投入的价值。

近年来，遗传学证据在药物靶点发现中的作用受到广泛关注。据《Nature Reviews Drug Discovery》等期刊报道，有人类遗传学数据支持的靶点，其最终获批上市的成功率显著高于缺乏此类证据的靶点。对于作用机制更为底层、靶点选择性更精的小核酸药物而言，基于遗传学证据的靶点筛选，正在成为提升研发成功率的重要策略。

国为的遗传学数据驱动策略：从人群队列到靶点转化

田盛华在演讲中系统介绍了国为在遗传驱动小核酸药物发现方向上的思路与平台进展。分享指出，新药研发长期面临效率下行的困境，真正的瓶颈除了分子设计与递送，还在于靶点假说本身是否可靠。新药项目研发投入巨大、对靶点选择几乎没有容错空间；小核酸药物由于敲低效果深且持久，一旦靶点选错，纠错空间比小分子更为有限。在这一背景下，人群尺度的人类遗传学数据，被视为提升靶点可靠性最直接的工具。它把人群本身当作一座规模巨大、随访长达数十年的“天然实验场”——每一位自然遗传变异携带者，相当于自然界提前完成的一次扰动实验。基于这些自然变异获得的因果证据，能够显著提高在分子进入实验室前滤除不可靠靶点的效率与置信度。

围绕这一思路，国为生物搭建了 SilenceSeeker™ 与 LofSeeker™ 两个内部平台：前者从人群自然变异中识别因果靶点，后者借天然 LOF 携带者预演长期用药安全。两者整合进上层的多组学靶点分析平台，以“数据底座 → 分析引擎 → 决策资产”的三层架构，把分散的群体数据沉淀为可执行的投决产物。AI 在靶点评估与 siRNA 序列设计方面进一步加速这一流程。此外，遗传驱动在肿瘤、感染等领域覆盖有限，需与机制驱动证据形成双支柱互补，才能构建真正有韧性的决策组合。公司将继续围绕这一思路，推进呼吸等方向的管线建设。

△生信遗传学科学家田盛华进行主题演讲

从ACC到I-RNA：遗传学策略的临床转化验证

2026年3月，公司自主研发的靶向血管紧张素原（AGT）的siRNA药物GW906在美国心脏病学会科学年会（ACC.26）发布了I期临床数据——所有剂量组在3个月内均能将循环中AGT蛋白水平降低90%以上，次最低剂量组单次给药后降压效果已持续至10个月。这项研究的靶点选择，正源于在高血压遗传学证据方向的长期跟踪与系统分析。从遗传学数据到临床验证形成一套可闭环的技术路径。

在呼吸系统疾病领域，同样的逻辑正在复制。国为的小核酸管线涵盖慢性阻塞性肺疾病（COPD）、哮喘（Asthma）、特发性肺纤维化（IPF），主要依托自研的吸入式递送平台，靶点筛选与验证同样依赖公司对人群遗传学数据的持续挖掘。

在小核酸药物竞争日益激烈的当下，递送系统和化学修饰固然是产业化的重要环节，但国为选择从更上游的靶点发现环节构建技术壁垒——以遗传学证据为引擎，系统性地筛选和验证致病靶点。这一策略指向更高的研发效率，也为小核酸药物在慢性疾病领域的精准化应用提供了新的可能。

关于TECHGOWELL

TECHGOWELL成立于2020年，是国为GOWELL集团（成都国为）旗下发展最为迅速的创新药研发中心，致力于开发能够改善呼吸疾病患者生活质量、守护患者生命健康的创新药物。公司研发团队由在基因遗传、AI算法、配体递送、医学临床研究、药理非临床研究、新型吸入制剂、核酸合成与分析等领域拥有丰富经验的科学家组成。通过持续自主创新，已在小核酸递送领域形成系列产品管线，主要研究方向涵盖慢性阻塞性肺疾病（COPD）、哮喘（Asthma）与特发性肺纤维化（IPF）等呼吸系统疾病领域。

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